Ένα νέο φάρμακο κατά του Αλτσχάιμερ στις ΗΠΑ, θα διατεθεί σύντομα στην αγορά και είναι το πρώτο που, σύμφωνα με επίσημα στοιχεία, μπορεί να επιβραδύνει για αρκετούς μήνες την εξέλιξη της νόσου. Πολυαναμενόμενο και με ελπίδες να ανοίξει νέους , καλύτερους δρόμους φαρμακευτικής αγωγής.
Παρά όμως το γεγονός ότι υπήρχε από καιρό ανάγκη για το εν λόγω φάρμακο, οι ειδικοί συνιστούν μεγάλη προσοχή καθώς – όπως λένε – δεν αποτελεί θεραπεία και προορίζεται μόνο για τα πρώιμα στάδια της νόσου. Πολλοί μάλιστα εκφράζουν ανησυχίες σχετικά με την ασφάλεια του σκευάσματος, το οποίο χορηγείται ενδοφλέβια κάθε δύο εβδομάδες.
Επιπλέον, δεν είναι ακόμα σαφές σε ποιο βαθμό θα είναι αισθητό το όφελος του φαρμάκου στην καθημερινότητα των ασθενών.
Παρ' όλα αυτά, «πρόκειται για ορόσημο», αναφέρει ο Δρ. Ρίτσαρντ Χόουντς, επικεφαλής του Εθνικού Ινσιτούτου των ΗΠΑ για ζητήματα που αφορούν τη γήρανση. «Δεν είναι αρκετό αλλά αποτελεί ενθαρρυντικό σημάδι ότι μπορούμε να κάνουμε κάτι».
Τι γνωρίζουμε λοιπόν για το φάρμακο «lecanemab», το οποίο θα πωλείται υπό την επωνυμία «Leqembi»;
Πώς λειτουργεί;
Το φάρμακο, το οποίο παρασκευάστηκε από την ιαπωνική εταιρεία Eisai σε συνεργασία με την αμερικανική Biogen, είναι σχεδιασμένο έτσι ώστε να εντοπίζει και να απομακρύνει μια κολλώδη πρωτεΐνη που ονομάζεται «Β-αμυλοειδής» και δημιουργεί ένα είδος πλάκας που φράζει τον εγκέφαλο.
Το σκεύασμα στοχοποιεί μια ελαφρώς διαφορετική μορφή αυτής της αμυλοειδούς πρωτεΐνης, γεγονός που εξηγεί γιατί σημείωσε επιτυχία σε μια εντατική μελέτη, τη στιγμή που μια μακρά λίστα από προηγούμενα φάρμακα είχαν αποτύχει, εξηγεί ο Δρ. Σαμ Γκάντι, ειδικός στο Αλτσχάιμερ από το νοσοκομείο Mount Sinai της Νέας Υόρκης.
Το FDA είχε δώσει την έγκρισή του το 2021 και σε ένα παρόμοιο φάρμακο που λέγεται Adulhelm, παρ' όλο που δεν αποδείχθηκε ποτέ από τις μελέτες ότι όντως βοηθούσε τους ασθενείς, γεγονός που προκάλεσε έντονες επικρίσεις στο πλαίσιο έρευνας του Κογκρέσου.
Πόσο αποτελεσματικό είναι;
Στη 18μηνη μελέτη της Eisai, στην οποία συμμετείχαν περίπου 1.800 άτομα, το Leqembi φάνηκε να επιβραδύνει κατά περίπου πέντε μήνες την επιδείνωση ασθενών σε πρώιμα στάδια της νόσου.
Ο υπολογισμός έγινε με μια κλίμακα 18 επιπέδων που παρακολουθούσε τις γνωστικές και λειτουργικές ικανότητες των συμμετεχόντων. Τα άτομα στα οποία χορηγήθηκε το φάρμακο σημείωσαν επιδείνωση αλλά όχι με τόσο γρήγορο ρυθμό όσο εκείνα που είχαν λάβει ψεύτικη δόση.
Οι ειδικοί είναι διχασμένοι σχετικά με το αν αυτό αποτελεί σημαντικό όφελος ή όχι. Μπορεί να είναι δύσκολο για τις οικογένειες των ασθενών να καταλάβουν εάν η επιδείνωση της νόσου επιβραδύνθηκε, αναφέρει ο Γκάντι.
Άλλοι ειδικοί λένε ότι η επιβράδυνση της νόσου στα πρώιμα στάδια, όταν οι ασθενείς είναι ακόμα λειτουργικοί, είναι σημαντική ακόμα και αν δεν είναι εύκολο να παρατηρηθεί η διαφορά.
«Αρκετοί μήνες [παραπάνω] με καλύτερη γνωστική ικανότητα, δεν είναι σημαντικό αυτό;», αναφέρει ο Χόουντς. «Πιστεύω πως αυτό είναι ένα ισχυρό επιχείρημα: Εάν μπορώ να αλληλεπιδρώ με την οικογένειά μου και να είμαι ανεξάρτητος για μήνες... αυτό αποτελεί ένα πολύ ουσιαστικό αποτέλεσμα».
Ποιοι είναι οι κίνδυνοι;
Όπως και άλλα παρόμοια φάρμακα, το Leqembi μπορεί να προκαλέσει οίδημα στον εγκέφαλο ή μικρές αιμορραγίες. Στη μελέτη της Eisai, παρατηρήθηκε οίδημα στο 13% των συμμετεχόντων που έλαβαν το φάρμακο και μικρές εγκεφαλικές αιμορραγίες στο 17%.
Η πιο πιθανή αιτία για αυτό έχει να κάνει με το γεγονός ότι οι αμυλοειδείς πλάκες δημιουργούνται συνήθως γύρω από νευρικά κύτταρα στον εγκέφαλο και μερικές φορές η κολλώδης αυτή ουσία φτάνει μέχρι τα αιμοφόρα αγγεία. Η απομάκρυνσή της από αυτά μπορεί να τα αποδυναμώσει, καθιστώντας τα επιρρεπή στις διαρροές, εξηγεί ο Γκάντι.
Επιπλέον, παρ' όλο που το οίδημα και οι αιμορραγίες μπορούν να προκαλέσουν μόνο συμπτώματα όπως ζαλάδα και προβλήματα στην όραση, είναι πιθανό μερικές φορές να έχουν και πιο σοβαρές συνέπειες. Αρκετοί χρήστες του Leqembi πέθαναν ενώ λάμβαναν το φάρμακο, συμπεριλαμβανομένων δύο ατόμων στα οποία χορηγούνταν παράλληλα αντιπηκτικά.
Η Eisai αναφέρει ότι οι θάνατοι αυτοί δεν μπορούν να αποδοθούν στο φάρμακο για το Αλτσχάιμερ. Ο Γκάντι όμως λέει ότι ο μεγαλύτερος κίνδυνος σοβαρής αιμορραγίας θα αφορά τους χρήστες του Leqembi, οι οποίοι παίρνουν παράλληλα αντιπηκτικά φάρμακα, τα οποία χρησιμοποιούνται συχνά από άτομα μεγαλύτερης ηλικίας για την αποτροπή ή τη θεραπεία εγκεφαλικών επεισοδίων.
Σημειώνεται μάλιστα ότι, μετά τη χορήγηση του φαρμάκου, οι ασθενείς είναι πιθανό να εκδηλώσουν συμπτώματα όπως πυρετό, ρίγη, ναυτία και αυξομειώσεις στην πίεση του αίματος.
Σε ποιους μπορεί να χορηγηθεί;
Το σκεύασμα προορίζεται μόνο για ασθενείς στα πολύ πρώιμα στάδια του Αλτσχάιμερ και στα οποία παρατηρείται η συσσώρευση της αμυλοειδούς πρωτεΐνης στον εγκέφαλο.
Ο FDA προειδοποιεί τους γιατρούς να είναι προσεκτικοί όταν συνταγογραφούν το φάρμακο σε άτομα που χρησιμοποιούν αντιπηκτικά. Επιπλέον, συνιστάται στους ασθενείς να κάνουν αρκετές εξετάσεις για τον εγκέφαλο κατά τη διάρκεια της θεραπείας.
Καθώς η κατάσταση των ασθενών θα επιδεινώνεται σταδιακά, παραμένει ασαφές για πόσο καιρό θα πρέπει να συνεχίσουν να παίρνουν το φάρμακο. Οι συμμετέχοντες της μελέτης θα βρίσκονται υπό παρακολούθηση για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα, ενώ άλλες έρευνες εξετάζουν τη χρήση του φαρμάκου σε ακόμη πιο πρώιμο στάδιο – πριν δηλαδή παρατηρηθούν συμπτώματα σε ασθενείς με συσσώρευση αμυλοειδούς πρωτεΐνης.
Πότε θα είναι διαθέσιμο;
Η Eisai εκτιμά ότι το φάρμακο θα διατεθεί στην αγορά έως τις 23 Ιανουαρίου, αλλά το πιο πιθανό είναι ότι οι περισσότεροι ασθενείς θα πρέπει να περιμένουν για μήνες προτού τους χορηγηθεί.
Ο λόγος είναι ότι οι ασφαλιστές στον τομέα της Υγείας αναμένεται να εξετάσουν την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου πριν αποφασίσουν εάν θα το καλύψουν και για ποιους ασθενείς.
Η Medicare, η οποία καλύπτει τα περισσότερα άτομα με Αλτσχάιμερ, δεν αναμένεται να πληρώσει για το φάρμακο παρά αργότερα μέσα στο 2023. Αυτό συμβαίνει επειδή το πρόγραμμα για τους ηλικιωμένους πληρώνει μόνο για τα φάρμακα κατά του Αλτσχάιμερ που έχουν λάβει πλήρη έγκριση από τον FDA – ενώ, στην περίπτωση του Leqembi, ο οργανισμός έδωσε την έγκρισή του, μέσω μιας πιο σύντομης διαδικασίας που βασίζεται στα προκαταρκτικά αποτελέσματα της μελέτης. Ο FDA πρόκειται να επανεξετάσει αυτή τη μελέτη σύντομα, εν αναμονή της πλήρους έγκρισης αργότερα φέτος.
Πόσο θα κοστίζει;
Το φάρμακο θα κοστίζει περίπου 26.500 δολάρια για μια θεραπεία διάρκειας ενός έτους.
Εάν οι ασφαλιστές την καλύψουν, τότε οι περισσότεροι άνθρωποι δεν θα πληρώνουν τόσα πολλά χρήματα, αν και υπάρχουν και περιπτώσεις όπου ο ασφαλισμένος είναι αναγκασμένος να επωμιστεί ένα μεγαλύτερο μέρος του κόστους, κάτι που θα μπορούσε να σημαίνει ότι θα πληρώνει χιλιάδες δολάρια ετησίως.